FDA genehmigt Gentherapie von Regeneron – Preisabkommen mit US-Regierung

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine beschleunigte Zulassung für eine neuartige Gentherapie des Biotechnologieunternehmens Regeneron Pharmaceuticals erteilt. Das Präparat Otarmeni ist die erste zugelassene Gentherapie im Rahmen eines speziellen Förderprogramms der Behörde und basiert auf Ergebnissen einer zentralen klinischen Studie. Das Unternehmen kündigte an, das Medikament anspruchsberechtigten Patienten in den Vereinigten Staaten unentgeltlich bereitzustellen.

Die Therapie richtet sich an Kinder und Erwachsene mit schwerem bis vollständigem genetisch bedingtem Hörverlust. Voraussetzung für eine Behandlung sind bestimmte genetische Merkmale sowie das Fehlen eines Cochlea-Implantats im betroffenen Ohr.

Parallel dazu vereinbarte Regeneron mit der US-Regierung Maßnahmen zur Senkung von Medikamentenpreisen. Diese sehen unter anderem vor, bestehende Preise im staatlichen Medicaid-Programm an internationale Vergleichswerte anzupassen und zukünftige Preise an das Niveau ausgewählter Industrieländer zu koppeln. Darüber hinaus soll ein Cholesterinsenker des Unternehmens über eine staatliche Plattform direkt für berechtigte Patienten zu besonders günstigen Konditionen verfügbar gemacht werden. Einzelheiten der Vereinbarung wurden nicht offengelegt.